Zemcelpro non è solo un nuovo farmaco: è una speranza concreta per chi, affetto da leucemie, linfomi o mielomi, ha bisogno urgente di un trapianto di cellule staminali ma non ha un donatore compatibile. L’Agenzia europea per i medicinali (EMA) ha appena raccomandato la concessione dell’autorizzazione condizionata alla commercializzazione di questa innovativa terapia, basata su cellule staminali da sangue del cordone ombelicale espanse in laboratorio.
Cos’è Zemcelpro e perché è importante
Chi riceve un trapianto di cellule staminali ematopoietiche ha spesso bisogno di un donatore compatibile, che può essere un parente stretto o un volontario. Ma cosa succede quando nessun donatore è disponibile?
In questi casi, si può ricorrere al sangue del cordone ombelicale, una fonte preziosa ma limitata: spesso la quantità di cellule staminali è insufficiente per garantire un attecchimento rapido e sicuro. Zemcelpro cambia le carte in tavola, perché sfrutta una tecnologia avanzata: parte da una piccola unità di sangue cordonale e ne espande le cellule in laboratorio (grazie alla componente dorocubicel), rendendole più efficaci.
I primi risultati: efficacia promettente
I dati finora disponibili – seppur basati su studi di fase iniziale – sono incoraggianti. In due sperimentazioni cliniche, l’84% dei pazienti trattati ha raggiunto l’attecchimento dei neutrofili (globuli bianchi) entro 20 giorni, e il 68% ha mostrato una ripresa delle piastrine entro 40 giorni. Si tratta di traguardi fondamentali per affrontare con più sicurezza il decorso post-trapianto.
Rischi e gestione
Come ogni trattamento complesso, Zemcelpro comporta anche rischi: i più comuni sono cali dei valori ematici, infezioni, ipertensione e forme di rigetto come la graft-versus-host disease (GvHD). Tuttavia, sono già previste strategie di monitoraggio e gestione dettagliate nel piano di farmacovigilanza.
Un bisogno medico insoddisfatto
Zemcelpro è stato accolto nel programma PRIME dell’EMA, riservato ai farmaci che possono rispondere a bisogni clinici urgenti. Inoltre, è stato designato farmaco orfano, a sottolineare la sua importanza per categorie di pazienti rari e fragili. L’autorizzazione attuale è condizionata: l’azienda dovrà completare ulteriori studi, ma l’urgenza clinica ha spinto l’EMA a renderlo già accessibile.
